Vertex Pharmaceuticals - CASGEVY könnte bis 2030 als erste CRISPR-Gentherapie 2,2 Mrd. USD Umsatz generieren!
- Vertex stellt sich über das bereits stark durchdrungene Kerngeschäft breiter auf. CASGEVY, Vanzacaftor und VX-548 bieten bereits kurzfristig zusätzliche Wachstumschancen.
- CASGEVY als weltweit erste Genbearbeitungstherapie in Großbritannien und den USA zugelassen. 2030 könnten damit 2,2 Mrd. USD an zusätzlichen Einnahmen generiert werden.
- Lizenzvereinbarung mit Editas Medicine für benötigte Cas9-Genschere gesichert
Vertex Pharmaceuticals (VRTX) konzentriert sich bisher auf die Behandlung der chronischen Erkrankung zystische Fibrose (CF), wovon in Nordamerika, Europa und Australien etwa 88.000 Menschen betroffen sind. Mit Trikafta, Kalydeco, Orkambi, Symdeko verfügt Vertex aktuell über vier verschiedene zugelassene Medikamente. Die genetische Erkrankung schädigt die Lunge, das Verdauungssystem sowie weitere Bereiche des Körpers und sorgt im Regelfall für eine kürzere Lebenserwartungen bei betroffenen Patienten. Ein Potenzial für 20.000 weitere Patienten sollen dank der Zulassungserweiterungen erreicht werden. Die Prognose der Produkterlöse hob Vertex zuletzt von 9,7 bis 9,8 Mrd. auf 9,85 Mrd. USD an. Mit einigen Erfolgen stellt sich das Unternehmen kurzfristig mit der Aussicht auf weitere Einnahmequellen breiter auf.
CASGEVY als weltweit erste CRISPR-Therapie für Blutkrankheiten zugelassen
Vielversprechend ist auch eine Kooperation mit CRISPR Therapeutics zur Behandlung von Sichelzellenanämie (SCD) und transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (TDT). Diese erblich bedingten Blutkrankheiten betreffen in den Vereinigten Staaten und Europa etwa 32.000 Menschen. Mit dem Wirkstoff CASGEGY (auch Exa-cel -Exagamglogene Autotemcel) gibt es nun eine innovative genomeditierte CRISPR/Cas9-Zelltherapie. Bereits am 16. November konnte in Großbritannien die Zulassung gesichert werden, um diese beiden Krankheiten mit CASGEVY bei Patenten ab 12 Jahren einzusetzen. In Frage kommen dort etwa 2.000 Patienten. Am 8. Dezember folgte bereits die FDA-Zulassung für die Behandlung der Sichelzellenanämie, womit die Reichweite um etwa 16.000 Patienten erhöht werden konnte. Fällig wurde damit auch eine Meilensteinzahlung von 200 Mio. USD an den Partner CRISPR Therapeutics. Bloomberg rechnet hier vor 2027 nicht mit mehr als 1 Mrd. USD an Umsatz, sieht aber die Chance auf Spitzenverkäufe von 2,2 Mrd. USD im Jahr 2030. Vertex soll 60 % aller Erlöse erhalten. CRISPR die übrigen 40 %. Am 13. Dezember konnte eine nicht exklusive Lizenzvereinbarung für die Cas9-Genschere von Editas Medicine (EDIT) zur Behandlung bestimmter Blutkrankheiten gesichert werden. Vertex erhält damit Zugang für die Cas9-Geneditierungstechnologie für Ex-vivo- Geneditierungsmedikamente, die auf das BCL11A- Gen in den Bereichen Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie abzielen, einschließlich CASGEVY. Editas erhält hier die Chance auf insgesamt 100 Mio. USD mit einer Vorauszahlung von 50 Mio. USD durch Vertex. Hinzukommen könnten weitere 10 Mio. bis 40 Mio. USD an jährlichen Lizenzgebühren bis zum Ablauf des Patents im Jahr 2034.
Positive Phase-2-Studiendaten zu VX-548 – Hier lauert eine Umsatzchance von 2,6 Mrd. USD
Verkündet wurden am 13. Dezember außerdem positive Phase-2-Studiendaten zu VX-548, einem speziellen Schmerzmittel für die Behandlung von postoperativen Schmerzen sowie schmerzhafter diabetischer peripherer Neuropathie (DPN). Ein spezieller Wirkungsmechanismus soll im Gegensatz zu bereits weit verbreitenden Opioiden nicht abhängig machen, indem ein oraler, selektiver NaV1.8-Inhibitor der die Schmerzsignalisierung im peripheren Nervensystem blockiert. Laut dem Management können hier dringend benötigte neue Behandlungsmöglichkeiten für Millionen von Pateinten angeboten werden. RBC Capital sieht hier eine Spitzenumsatzchance von 2,6 Mrd. USD. Eine Phase-3-Studie für akute Schmerzen läuft bereits und soll im 1. Quartal 2024 fertiggestellt sein. Für DPN wurden nun am 13. Dezember positive Ergebnisse für die 2. Phase-Studie veröffentlicht. Erreicht wurden nun die primären Endpunkte mit einer guten Verträglichkeit und einem signifikanten und klinisch bedeutsamen Rückgang des wöchentlichen Durchschnitts der täglichen Schmerzintensität vom Ausgangswert bis zur 12. Woche. Die Ergebnisse werden nun den Behörden vorgelegt, um VX-548 möglicherweise als "entscheidenden Entwicklung" für DPN voranzutreiben. Der Analystenkonsens rechnet bei Vertex für das Jahr 2024 mit einem Gesamtumsatz von 10,54 Mrd. USD und einem Nettogewinn von 16,70 USD je Aktie, nach 15,06 USD je Aktie in diesem Jahr. Die neuen Zulassungen scheinen damit noch Überraschungspotenzial zu bieten.
