Agios Pharmaceuticals: Biotech-Unternehmen mit bevorstehender FDA-Zulassungen und vielversprechender Pipeline

•  Agios Pharmaceuticals entwickelt Therapien für seltene Krankheiten mit Schwerpunkt auf Pyruvatkinase-Aktivatoren wie Pyrukynd für PK-Mangel.
•  AGIO treibt seine Pipeline mit der Erforschung von Mitapivat gegen Thalassämie und Sichelzellenanämie voran und positioniert sich für mögliche FDA-Zulassungen in den Jahren 2025 und 2026.
•  Mögliche FDA-Zulassungen könnten die Einnahmen von AGIO erheblich steigern.

Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) ist ein Biotechnologieunternehmen, das bei der Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten eine Vorreiterrolle spielt. Das Flaggschiffmedikament des Unternehmens, Pyrukynd (Mitapivat), ein Aktivator der Pyruvatkinase [PK], ist in den USA, der EU und Großbritannien zur Behandlung von PK-Mangel bei Erwachsenen zugelassen. Darüber hinaus treibt AGIO seine Pipeline voran und erforscht weitere Indikationen für Mitapivat, einschließlich anderer Subtypen der Thalassämie. Ferner entwickelt AGIO eine Behandlung für die Sichelzellkrankheit und andere Arzneimittelkandidaten, um den ungedeckten medizinischen Bedarf bei seltenen Krankheiten zu decken. Im Mai 2025 gab AGIO eine Vereinbarung mit Royalty Pharma bekannt, als es 15 % seiner Lizenzgebühren für Vorasidenib verkaufte, was zu einer Vorauszahlung von 905 Mio. USD führte, die von der FDA-Zulassung abhängig ist.

Seltene Krankheiten: Überblick über die Geschäftstätigkeit
Agios Pharmaceuticals entwickelt Therapien für seltene Krankheiten und ist führend in der Forschung zur Steuerung des Zellstoffwechsels, der Nährstoffe in Energie umwandelt, um das Leben der Zellen zu erhalten. AGIO verfügt derzeit über ein kommerzielles Medikament namens Pyrukynd oder Mitapivat, einen Pyruvatkinase [PK]-Aktivator, der in den USA, der EU und Großbritannien zur Behandlung von PK-Mangel bei Erwachsenen zugelassen ist. Der Wirkmechanismus von AGIOs Pyrukynd konzentriert sich auf die PK, ein Enzym, das in den zellulären Prozess der Umwandlung von Glukose in Energie eingreift. Der PK-Aktivator verbessert die Aktivität des Enzyms, um seltene Erkrankungen wie den Pyruvatkinasemangel zu behandeln, der durch die Zerstörung roter Blutkörperchen gekennzeichnet ist und neben anderen Symptomen zu Anämie, schwächender Müdigkeit und Gedächtnisverlust führt. Die PK-Aktivatoren von AGIO stabilisieren die roten Blutkörperchen und verringern die Anzeichen der Krankheit. Darüber hinaus umfasst die Pipeline von AGIO weitere potenzielle Indikationen für Mitapivat und andere Arzneimittelkandidaten, die derzeit in verschiedenen klinischen Stadien erforscht werden.

Royalty Pharma- und Servier-Vereinbarungen
AGIO gab am 28.05.2024 eine Vereinbarung mit Royalty Pharma über den Verkauf von 15 % der Lizenzgebühren für Vorasidenib, ein Medikament gegen Hirntumor, bekannt. AGIO verkaufte außerdem sein Onkologieportfolio, einschließlich Vorasidenib, im Jahr 2021 an das französische Unternehmen Servier. AGIO behielt die Rechte auf 200 Mio. USD bei Erreichen der FDA-Zulassung und 15 % Tantiemen auf den US-Nettoumsatz. Die Vereinbarung wurde unterzeichnet, nachdem die FDA und die EMA den Zulassungsantrag für Vorasidenib akzeptiert und eine vorrangige Prüfung für einen neuen Arzneimittelantrag zur Behandlung von IDH-mutiertem diffusem Gliom mit einem PDUFA-Datum am 20.08.2024 gewährt hatten. Dies bedeutet, dass AGIO vorbehaltlich der FDA-Zulassung von Vorasidenib 905 Mio. USD im Voraus von RPRX erhalten wird. Diese Vereinbarung mit RPRX wird AGIO potenziell beträchtliche Mittel zur Verfügung stellen, die Finanzlage des Unternehmens stärken und die laufenden Bemühungen zur Weiterentwicklung der Pipeline, insbesondere von Pyrukynd, unterstützen.

Fazit: In der Ergebnispräsentation von AGIO für das 1. Quartal 2024 wurde darauf hingewiesen, dass die Thalassämie-Indikationen für Pyrukynd bis 2025 die FDA-Zulassung erhalten sollen. Alle Subtypen, transfusionsabhängige und nicht transfusionsabhängige Formen dieser Erkrankung, betreffen mehr als 1 Million Patienten weltweit. Das Unternehmen ist noch nicht profitabel, aus diesem Grund ist Vorsicht geboten.